FDA одобрило ранее отклоненный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ранее отклоненный препарат по лечению мышечной дистрофии Дюшенна от компании Sarepta Therapeutics. Терапия, называемая Vyondys 53, одобрена для лечения примерно 8% пациентов с болезнью Дюшенна, чье заболевание лабораторно подтверждено мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был […]