СМА: лекарство уже есть, но как его получить?
В Новосибирске в эти дни впервые проводится школа, посвященная вопросам спинальной мышечной атрофии. Врачи московских клиник учат местных врачей правильным действиям и назначениям, а самих больных и их семьи жить с этим диагнозом. СМА возникает из-за генетической поломки. В организме больного нарушается выработка определенного белка. Без него постепенно отмирают нервные клетки спинного мозга, отвечающие за мышечный тонус и координацию движений. В 2016 года появилось лекарство для таких больных, в некоторых случаях оно даже восстанавливает двигательные функции. В этом году лекарство было зарегистрировано в России.
Большее количество больных врачи предполагают исходя из научных исследований, проведенных в других странах. Улучшение диагностики, говорят они, это одна из важнейших задач. Тем более, что сейчас появилось лекарство. Оно дорогое настолько, что даже благотворительные фонды не берутся объявлять сбор на покупку. Что касается лечения в России и за российские деньги, то с регистрацией препарата была непростая, и как всегда небыстрая история. Но в августе этого года «Спинразу» зарегистрировали. Правда, фактически лекарства в стране еще нет. Пациенты и их семьи видят, что врачи боятся назначать новый препарат. И боятся в первую очередь из-за его цены.
Американская компания - производитель препарата включила 42 российских ребенка (возрастом до 3 лет) в свою гуманитарную программу, они получают лечение, видят результаты. Но им тоже, скорее всего, придется пройти все круги местных комиссий, назначений и так далее.
В июне этого года мы рассказывали историю маленького новосибирца с диагнозом СМА, Арсения Хрянина. Его родители не оставляют надежду, что новый препарат мальчик в итоге все таки получит. Но время идет. В ожидании решения семья старается делать все, чтобы состояние ребенка не ухудшалось. Дома есть так называемый обязательный набор безопасности, который нужен на случай проблем с дыханием, удушья. Им помогли с покупкой и настройкой оборудования благотворительные фонды. Из бюджетов деньги на это тоже стали выделять. Но нет, объясняют медики, простой схемы, которая позволяла бы больным всё вовремя получать.
Респираторная поддержка на дому – один из ключевых вопросов сопровождения пациентов со СМА. Но не единственный. Есть еще физическая терапия, эрготерапия, важна работа терапевтов и неврологов. Правильный подход к ведению таких больных, говорят эксперты, в России только начинает формироваться. То, что первая в Новосибирске школа СМА собрала такое количество врачей, готовых учиться, организаторы называют хорошим знаком