Излечение неизлечимого

Лечение распространенного наследственного заболевания муковисцидоз с помощью геномного редактирования, эффективность которого в разы превышает мировые, впервые разрабатывают в России в Федеральном государственном бюджетном научном учреждении "Медико-генетический научный центр".

Об этом рассказала заведующая лабораторией редактирования генома этого центра Светлана Смирнихина.

"В нашей лаборатории редактирования генома "Медико-генетического научного центра" мы впервые в России разрабатываем лечение муковисцидоза с помощью геномного редактирования", - сказала она.

По ее словам, в лаборатории удалось исправить мутацию, которая чаще всего вызывает муковисцидоз. Предварительные результаты показывают, что эффективность коррекции мутации составила более 10%, что существенно выше мировых результатов, эффективность которых не превышает 5% для муковисцидоза, отметила Смирнихина.

"Уверена, что через год мы будем говорить об успешных результатах геномного редактирования, о том, что разработали лечение муковисцидоза", - заключила она.

Муковисцидоз - это одно из самых частых и тяжелых наследственных заболеваний, при котором поражаются легкие и поджелудочная железа. Заболевание начинается в раннем возрасте и быстро прогрессирует. В России в среднем частота болезни составляет один случай на 10 тыс. новорождённых.