Científicos logran desaparecer el cáncer metastásico de un niño de 3 años tras dos dosis de terapia experimental
Una terapia experimental basada en células del propio sistema inmunitario logró una respuesta completa contra un cáncer de hígado metastásico en un niño de tres años. El menor padecía un hepatoblastoma que había regresado con rapidez después de la quimioterapia y varias cirugías. Tras recibir dos dosis de un tratamiento CAR-T, los médicos ya no detectaron signos de la enfermedad, salvo algunas cicatrices residuales.
El caso, publicado en The New England Journal of Medicine, representa uno de los resultados más destacados de esta estrategia frente a un tumor sólido. La terapia pertenece al estudio CARE, el primer ensayo en humanos de esta modalidad experimental. Los especialistas, sin embargo, advierten que se trata del resultado observado en un solo paciente y que todavía hacen falta más pruebas para establecer su seguridad y eficacia.
El cáncer había regresado pese a la quimioterapia y varias cirugías
Cuando recibió el diagnóstico, el niño tenía una masa de 11,2 por 9,6 por 7,1 centímetros en el lóbulo izquierdo del hígado. El tumor ya había llegado a los pulmones y existían indicios de afectación ósea. El paciente pasó por tres ciclos de quimioterapia y una operación para retirar la lesión principal. Después tuvo otras dos intervenciones destinadas a eliminar los tumores pulmonares.
Pese a estas medidas, el cáncer reapareció con rapidez y surgió una nueva lesión en los pulmones. Ante esta recaída, el menor ingresó al estudio CARE y recibió una terapia fabricada a partir de sus propias células T. El objetivo consistía en dirigirlas contra una característica específica de las células tumorales.
"Este caso demuestra que se puede lograr una respuesta completa y duradera en un tumor sólido resistente a la quimioterapia de forma totalmente ambulatoria y sin toxicidad sistémica", afirma el primer autor y oncólogo pediátrico David Steffin, del Baylor College of Medicine en Houston, Texas.
¿Cómo funciona la terapia experimental contra el cáncer de hígado?
La terapia recibió el nombre de GPC3-CAR porque sus células fueron modificadas para reconocer la glicoproteína GPC3, una proteína que aparece en niveles elevados en los cánceres hepáticos. De esta manera, las células T modificadas pueden identificar las células que presentan esta característica y atacarlas.
Los investigadores incorporaron además genes capaces de producir las proteínas inmunitarias interleucina-15 e interleucina-21. Según el estudio, estas moléculas buscaban prolongar la permanencia de las células CAR-T en el organismo y reforzar su capacidad para destruir tumores. Esta estrategia se apoyó en resultados previos obtenidos mediante modelos preclínicos.
Los signos de la enfermedad desaparecen, pero el tratamiento aún está en estudio
El niño recibió la primera infusión de GPC3-CAR y los controles posteriores mostraron una respuesta parcial. Las tomografías registraron una reducción del cáncer y los niveles de alfafetoproteína en la sangre también descendieron, un indicador relacionado con la actividad del tumor.
Ocho semanas después, llegó la segunda dosis. Los estudios posteriores ya no mostraron signos de enfermedad, aparte de algunas cicatrices residuales. Doce meses más tarde, el menor permanecía libre de cáncer.
"Este estudio aporta pruebas de que estas novedosas células T CAR pueden ser una modalidad segura y eficaz para el hepatoblastoma y subraya la necesidad de una evaluación adicional en pacientes con tumores sólidos GPC3+", afirma el coautor y oncólogo pediátrico Andras Heczey, del Hospital Infantil de Seattle y la Universidad de Washington.
El estudio CARE continúa en el Baylor College of Medicine, mientras otro ensayo similar, denominado IMPACT, se desarrolla en Seattle Children’s Hospital.