Лечение стволовыми клетками
...Помните, мы разговаривали как-то на тему генетических болезней? О моем генетическом заболевании Retinitis Pigmentosa.... я рассказал о проведенной в россии операции по тупо пересадке в глаз материала из крестцовой пункции без каких бы то ни было манипуляций с материалом. Вы еще тогда очень удивились, что такое возможно, даже называли проводящего такие операции шарлатаном. ... Представьте себе, какого было мое удивление, когда я на днях поискал по клиникал триалам, которые сейчас проходят в этой области в мире, и нашел, что сейчас, в 2016 году (та операция в России была проведена тем энтузиастом в 2004 году) такие клиникал триалы по таким же примитивным (и бесполезным для лечения генетической болезни) операциям до сих пор массово проводятся везде в мире, в том числе в США. ... Как Вы можете оценить подобного рода операции? Можно ли назвать шарлатанством то, что это называется стволовыми клетками?...
Стволовые клетки - тема совершенно не моя, так что я сейчас наверно много где навру, но постараюсь ответить как смогу. Читайте комменты, там наверняка отметятся те, кто в этом намного лучше разбирается.
Начнем с азов. Весь человеческий организм получается из одной единственной клетки, чьи потомки становятся кто сердцем, кто нейроном, кто лейкоцитом. Специализация в клетку определенного типа это не однозначный выбор на ранних стадиях, а постепенное сужение возможностей - плавный градиент. Стволовые клетки - это клетки имеющие способность превратиться в любой тип клеток или сохранившие возможность превратиться в довольно большой набор разных типов клеток. Как правило, когда говорят о стволовых клетках, то имеют в виду клетки эмбрионов на разных стадиях развития. Во взрослом организме нет клеток, которые могли бы превратиться в любой тип, но недавно было открыто, что с помощью специальных манипуляций in vitro можно взять уже специализированную клетку из взрослого организма и снова придать ей свойства стволовой клетки. Когда вы читаете новости о научных исследованиях лечения стволовыми клеткам и, то речь как правило идет о эмбриональных стволовых клетках или о стволовых клетках сделанных in vitro. В этом посте же мы все эти исследования оставляем в стороне, а рассмотрим несколько иной подход.
Хотя во взрослом организме нет стволовых клеток способных превратиться в любую ткань, в нем существуют клетки, способные превратиться в ограниченный набор клеток. Их тоже называют стволовыми, хотя они и в гораздо большей степени ограничены в том, во что они могут превратиться. Например, в костном мозге существуют клетки, способные превратиться в любую из клеток крови. Этот факт используется при пересадке костного мозга с целью восстановить иммунную систему. В некоторых, особо сложных случаях рака клеток крови, применяют полное уничтожение иммунной системы организма химио- и радио-терапией. Пациенту затем пересаживают стволовые клетки из костного мозга здорового человека - они способны развиться в полностью функциональную иммунную систему и заселить все необходимые иммунные ниши.
Помимо клеток способных превращаться в клетки крови, в костном мозге также существуют клетки способные превращаться в а) кости, хрящи, мышцы и жировую ткань и б) клетки выстилающие кровеносные сосуды. Возможно существуют и клетки, которые могут превращаться в другие ткани. Насколько я понимаю, этот вопрос еще недостаточно изучен. Время от времени эти стволовые клетки выходят из костного мозга и путешествуют по организму. Иногда они находят себе "нужное" место и развиваются там в какую-нибудь клетку, ведя к частичной регенерации тканей. При травмах процесс выхода стволовых клеток ускоряется, а сигналы вокруг места травмы стимулируют стволовые клетки там задерживаться и превращаться в нужный тип клеток.
Довольно давно у кого-то возникла идея стимулировать этот процесс искуственно, чтобы способствовать регенерации поврежденных органов. Взять клетки из костного мозга и ввести их прямо в кровь, а еще лучше - прямо в место где требуется регенерация тканей. Идея интересная своей простотой, но ей же и сомнительная. С одной стороны биологические системы часто бывают неэффективными и если выход из костного мозга является лимитирующим фактором в этом процессе, то такая процедура вполне может помочь. С другой стороны, процесс довольно сложный и скорее всего помимо выхода из костного мозга должно быть еще много разных сигналов, которые на него могут влиять. ОК, попробовать стоит.
Было сделано множество испытаний на животных и на людях и результаты положительные есть, но эффект не так уж велик и не очень надежно воспроизводится. Лучше всего работает для лечения инфарктов, но и там данных оказалось недостаточно для того, чтобы FDA разрешило ввести эту процедуру в медицинскую практику.
Отдельным вопросом является то, может ли такая процедура помочь не только при травме, но и при хроническом заболевании, например при диабете? Мне кажется, что тут планка еще выше, чем для травм или иных повреждений. Уж слишком сложна система и слишком много в ней разных факторов.
У elijah_svit это даже не хроническая, а генетическая болезнь. Существуют разные мутации, которые вызывают Retinitis pigmentosa, но как правило они связаны с недостаточным производством в ретине ключевого белка родопсина или опсина, что ведет к повреждению и постепенной смерти палочек и колбочек в сетчатке. Я не нашел никакой информации о том, что клетки из костного мозга способны превращаться в палочки или колбочки в сетчатке и правильно "подключаться" к зрительной системе. Тем не менее испытания такие действительно проводятся. Вот описание одного из них. Как аргумент в пользу данного испытания они приводят одну единственную статью 2007 года, в которой на мышах показывается что клетки из костного мозга приживались в мышиной сетчатке. Испытание будет проведено на 300 людях с разными повреждениями сетчатки, в том числе и с Retinitis pigmentosa. Испытание будет открытым и без использования плацебо. Я несколько удивлен, что FDA разрешает подобные процедуры, но видимо там решили, что болезнь достаточно серьезная, а процедуры достаточно безопасные и если пациенты хотят рискнуть, то почему бы и не разрешить.
Отвечая на вопрос elijah_svit - как мы с ним уже обсужали, таких деятелей наверно не стоит называть шарлатанами, но они явно энтузиасты, которые верят в потенциальную эффективность подобных операций несмотря на отсутствие каких-либо серьезных данных, указывающих на разумную вероятность успеха. Но я не буду так уж сильно их критиковать. В моей области подобных энтузиастов тоже полно. Тут дело такое: понятно, что надежнее всего это попытаться как следует изучить подлежащие процессы и системы и потом использовать это знание для рационального дизайна лекарства или вакцины. Но это знание добывается ужасно медленно, а в это время огромное количество людей страдает. Поэтому приходится балансировать инвестиции в фундаментальную науку с попытками применить то (пусть и небольшое) знание, которое имеется на данный момент. Но на мой взгляд важно, чтобы подобные испытания всегда были тесно сплетены с фундаментальной наукой и в них измерялась не только клиническая эффективность, но и тестировались фундаментальные концепции или принципы. Только так они могут внести реальный вклад в развитие этой области, а не быть пустой тратой времени и денег.