«Генериум» проведет КИ дженерика препарата для лечения гипофосфатазии
Разрешение на КИ будет действовать до конца 2025 года. Всего в исследовании примут участие 115 здоровых добровольцев. GNR-104 представлен в форме раствора для подкожного введения в дозировке 100 мг/мл.
В качестве организации, которая будет проводить исследование, «Генериум» привлекла, как указано в записи из ГРЛС, только одну компанию из Санкт-Петербурга – X7 Research.
Впервые Стрензик в России Alexion зарегистрировала в июле 2019 года, а обновила РУ в начале 2024 года. Регионы начали закупать препарат с 2019 года, ФЦПиЛО для нужд госфонда «Круг добра» – с июня 2021 года. За 2024 год для подопечных фонда было объявлено 22 тендера на общую сумму порядка 5,4 млрд рублей.
Гипофосфатазия – редкое генетическое заболевание, при котором снижается активность фермента тканеспецифической щелочной фосфатазы, что приводит к нарушению минерализации костей и зубов.
По данным системы СПАРК-Интерфакс, АО «Генериум» было учреждено в 2009 году во Владимирской области. Препарат Лантесенс (нусинерсен) из портфеля оператора, сообщают в аналитической компании Headway, входит в десятку лекарств с крупнейшими объемами закупок для «Круга добра» за 2024 год. За этот период федеральный центр приобрел Лантесенс на общую сумму 7,6 млрд рублей. Средство используется для лечения спинальной мышечной атрофии.
В феврале 2025 года биотехнологическая компания получила разрешение на КИ I-II фаз другого лекарства, которое может войти в планы закупок «Круга добра», – геннотерапевтического препарата GNR-097 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Согласно информации в ГРЛС, КИ должны завершиться до конца марта 2030 года. В них примут участие 42 пациента детского возраста с МДД. С 2024 года в России для лечения этого заболевания используется генотерапевтическое средство Элевидис (деландистроген моксепарвовек) от американской Sarepta Therapeutics. По сообщению госфонда «Круг добра», за II полугодие 2024 года на закупку импортного препарата было направлено порядка $189 млн.