Иммунитет больше не помеха: создана технология для повторного ввода генных препаратов
Ученые Сеченовского университета создали уникальную технологию биокамуфляжа вирусных векторов. Она позволяет повторно вводить генотерапевтические препараты без риска нейтрализации их иммунной системой. Это решение ключевой проблемы современной генной терапии - невозможности повторных инъекций препаратов. Исследования проводились в рамках программы "Приоритет-2030" (нацпроект "Молодежь и дети"), сообщает пресс-служба Сеченовского университета.
Генная терапия демонстрирует значительные успехи в лечении тяжелых наследственных заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия, болезни накопления и митохондриальные патологии. Однако все доступные препараты на основе вирусных векторов можно использовать только однократно. Иммунная система запоминает вирус, и повторное введение препарата становится неэффективным. Это означает, что даже если терапевтическое действие со временем ослабевает, например, из-за клеточного деления или снижения экспрессии введенного гена, повторное применение невозможно, так как иммунная система мгновенно обнаруживает и уничтожает вектор.
Генотерапевтические препараты предназначены для однократного использования, так как повторное введение значительно снижает их эффективность. Это происходит из-за быстрого формирования иммунного ответа на вирусные векторы. При повторной инъекции организм фактически получает иммунизацию, аналогичную прививке. Вакцинация, напротив, направлена на то, чтобы научить организм быстро распознавать и нейтрализовать патогены.
"Именно этого мы стремимся избежать в терапии", - отметил Дмитрий Костюшев, заведующий лабораторией генетических технологий в создании лекарств Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний имени Е. И. Марциновского.
В Сеченовском Университете была разработана инновационная технология биокамуфляжа вирусов с использованием клеточных мембран. Эта методика позволяет вирусному вектору оставаться незамеченным для антител, при этом сохраняя способность доставлять терапевтические гены в нужный орган для восстановления функций дефектного гена. Технология универсальна и может быть применена к любым вирусным векторам, основанным на аденоассоциированных вирусах (AAV), которые широко используются в современных генотерапевтических препаратах.
Доклинические испытания на мышах показали, что модифицированные вирусные векторы AAV более эффективно достигают целевой ткани по сравнению с традиционными векторами. Эти модифицированные векторы также способны переносить терапевтические гены в присутствии нейтрализующих антител, в то время как стандартные AAV теряют свою активность в таких условиях.
Специалисты убеждены, что данное достижение откроет новые горизонты для полноценной многократной генной терапии, что особенно актуально для лечения заболеваний, требующих продолжительного или пожизненного медицинского вмешательства. Более того, эта технология значительно сократит расходы на терапию, так как избавит от необходимости создавать новые векторы для каждого последующего введения.
Фото ТЕЛЕПОРТ.РФ