FDA одобрило первые таблетки для лечения спинальной мышечной атрофии
FDA зарегистрировало таблетированную версию «Эврисди». Roche начнет поставлять его новую форму в ближайшие несколько недель, при этом отмечается, что жидкая форма будет выпускаться по-прежнему.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило таблетированную форму «Эврисди» (рисдиплам). Об этом сообщила компания Genentech (подразделение Roche) в пресс-релизе.
Благодаря решению регулятора препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) будут применять для лечения пациентов старше двух лет, имеющих массу тела больше 20 кг. Таблетки можно принимать целиком или растворять в воде. Ранее «Эврисди» выпускался в виде раствора.
Исследования подтвердили биоэквивалентность таблетированной и жидкой форм лекарственного средства. Производитель планирует начать поставки таблеток в ближайшие несколько недель, при этом отмечается, что жидкая форма по-прежнему останется на полках аптек.
Об «Эврисди»
В августе 2020 года препарат стал первым пероральным средством для лечения СМА, которое получило одобрение FDA. Лекарство действует, стимулируя выработку белка выживания мотонейронов (SMN), который необходим для нормального функционирования нервных клеток и мышц. Недостаток этого белка вызывает прогрессирующую мышечную слабость у пациентов с СМА. В прошлом году «Эврисди» принес 1,8 млрд долл. выручки, следует из финансового отчета Roche.
О СМА
Это редкое наследственное заболевание, поражающее двигательные нейроны и приводящее к прогрессирующей мышечной слабости. Оно проявляется по-разному: самые тяжелые формы приводят к гибели в младенческом возрасте, в то время как более легкие характеризуются выраженными симптомами среди взрослых пациентов.
Против СМА также используются «Спинраза» (нусинерсен) компании Biogen, которую вводят в спинномозговую жидкость, и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — генная терапия. Однако для обоих методов лечения необходимы инвазивные процедуры под наблюдением специалистов в условиях клиники.