Diabete: approvato da EMA il farmaco teplizumab

L’anticorpo monoclonale Teplizumab, che ritarda l’insorgenza del diabete di tipo 1, è stato approvato dall’EMA, agenzia regolatoria dell’Unione Europea e quindi potrà ufficialmente essere utilizzato anche nel nostro Paese. Finora, infatti, era stato possibile usarlo solo per “uso compassionevole” mediante il meccanismo di regolamentazione sanitaria che permette ad alcuni pazienti di accedere a medicinali non ancora autorizzati (o in sperimentazione) al di fuori degli studi clinici ufficiali, in circostanze eccezionali come malattie gravi, rare o pericolose per la vita per le quali non ci siano terapie soddisfacenti già autorizzate disponibili.. L’ultimo caso, dopo due pazienti di Palermo e di Firenze, è stato quello del Policlinico San Matteo di Pavia, dove è stato recentemente portato a termine un trattamento pediatrico con Teplizumab su una ragazza di 14 anni con diabete in fase pre-clinica: una condizione in cui i segni biochimici della malattia sono evidenti, ma non ancora accompagnati da sintomi conclamati. Il trattamento è stato completato con successo e ha aperto una nuova strada per una presa in carico precoce di questa patologia cronica. Il farmaco viene somministrato endovena con 14 somministrazioni e i pazienti solitamente manifestano come effetto collaterale una linfopenia transitoria. Il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Finora la gestione si è basata su somministrazioni di insulina, ma teplizumab interviene a monte, cercando di rallentare la progressione del danno immunitario e ritardare la comparsa clinica della malattia.

Che cosa dicono le evidenze scientifiche

Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3, progettato per colpire specificamente i linfociti T — cellule del sistema immunitario coinvolte nella distruzione delle cellule produttrici di insulina. Il suo meccanismo mira a modulare l’attività di queste cellule, piuttosto che eliminarle del tutto, con l’obiettivo di preservare la funzionalità delle cellule beta il più a lungo possibile. Studi clinici internazionali, tra cui trial controllati randomizzati, hanno dimostrato che il farmaco può allungare la fase pre-clinica della malattia, ritardando di anni la necessità di terapia insulinica continuativa. Queste sperimentazioni hanno rilevato anche che i pazienti trattati con teplizumab mostrano una maggiore conservazione della produzione endogena di insulina (misurata attraverso il C-peptide) rispetto ai controlli, e una ridotta dipendenza da insulina esterna per un periodo significativo dopo il trattamento.

Benefici, limiti e prospettive

I risultati finora pubblicati evidenziano una potenziale estensione significativa della fase pre-clinica della malattia, che per molti pazienti significa un numero maggiore di anni senza insulina esterna e con minor rischio di complicanze acute. Tuttavia, va ricordato che teplizumab non “cura” il diabete di tipo 1, ma ritarda la progressione immunitaria che lo causa. Gli effetti collaterali registrati sono generalmente transitori, con eventi come linfopenia lieve (diminuzione temporanea dei globuli bianchi) come effetto più comune. Un altro punto cruciale è l’accesso alla terapia. In molti Paesi, teplizumab è disponibile solo in ambito di uso compassionevole o in studi clinici, e richiede strutture specialistiche in grado di eseguire screening precoci e monitorare i pazienti durante il trattamento. Per famiglie e medici l’introduzione di questa terapia rappresenta un cambiamento nella prospettiva: non più solo gestione delle complicanze, ma una strategia preventiva attiva. Nel contesto italiano, esperienze come quella del Policlinico San Matteo di Pavia offrono un primo esempio concreto di come una terapia di immunomodulazione possa essere integrata nella cura quotidiana dei pazienti più giovani.