La EMA autoriza 12 nuevos medicamentos y amplía indicaciones terapéuticas de seis

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado en su reunión de febrero la aprobación de 12 nuevos medicamentos, así como la ampliación de las indicaciones terapéuticas de seis fármacos.

De este modo, el CHMP ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para ‘Ojemda’ (tovorafenib) para el tratamiento de pacientes de seis meses o más con glioma pediátrico de bajo grado, un tipo de tumor cerebral benigno.

Las opciones de tratamiento actuales para esta enfermedad incluyen cirugía y quimioterapia. Si bien la quimioterapia puede ser eficaz en algunos pacientes, sus beneficios suelen ser moderados y puede causar efectos secundarios importantes. Así, ‘Ojemda’ es una nueva terapia oral de administración semanal para un grupo más amplio de pacientes con glioma pediátrico de bajo grado. Por otra parte, ha adoptado una opinión positiva para ‘Onerji’ (levodopa/carbidopa) para el tratamiento de adultos con enfermedad de Parkinson avanzada, una enfermedad progresiva del sistema nervioso que causa temblores, rigidez, movimientos lentos y problemas para mantener el equilibrio.

‘Palsonify’ (paltusotina) también ha recibido una opinión positiva del CHMP para el tratamiento de la acromegalia, un trastorno hormonal poco común que generalmente ocurre en adultos de mediana edad y es causado por la glándula pituitaria que produce un exceso de hormona del crecimiento. Igualmente, el Comité ha adoptado una opinión positiva para ‘Rhapsido’ (remibrutinib) para el tratamiento de la urticaria crónica espontánea, una erupción cutánea con picazón a largo plazo. Así como para la comercialización de ‘mCombriax’ (vacuna de ARNm contra la gripe y la COVID-19), la primera vacuna combinada de ARN mensajero para proteger a las personas mayores de 50 años contra la COVID-19 y la gripe estacional.

Por su parte, ‘Xolremdi’ (mavorixafor) ha recibido una opinión positiva del CHMP en circunstancias excepcionales para el tratamiento del síndrome WHIM, una enfermedad hereditaria extremadamente rara en la que el sistema inmunitario (las defensas naturales del organismo) no funciona correctamente, lo que aumenta la susceptibilidad de los pacientes a infecciones bacterianas y víricas.

Opinión positiva para un medicamento utilizado fuera de la UE

El Comité ha emitido un dictamen positivo para ‘Acoziborole Winthrop’ (acoziborol), un tratamiento oral de dosis única para la tripanosomiasis africana humana (enfermedad del sueño) causada por ‘Trypanosoma brucei gambiense’. Este medicamento simplifica el tratamiento de la tripanosomiasis africana humana gambiense en sus etapas inicial y secundaria. Además, está destinado para su uso fuera de la Unión Europea (UE) y fue evaluado en el marco del programa EU-M4all. El objetivo de EU-M4all es facilitar el acceso de los pacientes en países de ingresos bajos y medios a medicamentos esenciales para prevenir o tratar enfermedades de gran interés para la salud pública.

Por su parte, la ‘Trypanosoma brucei gambiensese’ se presenta en algunas partes de África y está clasificada como una enfermedad tropical desatendida por la Organización Mundial de la Salud (OMS). Gracias a los esfuerzos concertados para controlar la ‘Trypanosoma brucei gambiense’, se ha erradicado la transmisión en muchos países. Actualmente, se reportan menos de 1.000 casos al año en el continente africano. Sin embargo, la enfermedad suele ser mortal sin tratamiento y las terapias actuales son complejas. Esta enfermedad, se transmite por la picadura de moscas tsé-tsé infectadas con el parásito ‘Trypanosoma brucei gambiense’ . En los primeros días tras la infección, los pacientes pueden presentar síntomas como fiebre, dolor de cabeza y sarpullido. Posteriormente, pueden experimentar una forma más grave de la enfermedad que afecta al sistema nervioso y causa síntomas como trastornos del sueño y cambios en el comportamiento.

En el caso del ‘Acoziborole Winthrop’ está indicado para su uso en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad que pesen al menos 40 kg para tratar la ‘Trypanosoma brucei gambiense’ de primera y segunda etapa.

Opinión negativa para dos medicamentos

El Comité ha recomendado no conceder una autorización de comercialización para ‘Daybu’ (trofinetida), un medicamento destinado al tratamiento del síndrome de Rett, una enfermedad genética caracterizada por discapacidad intelectual, así como por pérdida del habla y regresión de las habilidades adquiridas entre los 6 y los 18 meses de edad.

‘Iloperidona Vanda Pharmaceuticals‘ (iloperidona) también ha recibido una opinión negativa del CHMP para el tratamiento de la esquizofrenia y el tratamiento agudo de episodios maníacos o mixtos asociados con el trastorno bipolar. Por otra parte, se ha retirado una solicitud de autorización de comercialización inicial para ‘Zumrad’ (sasanlimab), desarrollado para el tratamiento del cáncer de vejiga.

Recomendaciones sobre extensiones de indicación terapéutica

El CHMP ha recomendado la extensión de indicación terapéutica para seis medicamentos. Entre ellos, ‘Dupixent’ (dupilumab) para el tratamiento de la urticaria crónica espontánea en niños de 2 a 11 años. Este es el primer tratamiento biológico para la población pediátrica menor de 12 años con esta afección.

Asimismo, para ‘Jorveza’ (budesonida) como tratamiento de la esofagitis eosinofílica, una enfermedad inflamatoria rara del esófago, en pacientes de 2 a 17 años. El Comité ha recomendado otras cuatro extensiones de indicación para medicamentos que ya están autorizados en la UE: ‘Keytruda’, ‘Olumiant’ , ‘Scemblix’ y ‘Stelara’.