Come un test in una galleria del vento, così è stato scovato un farmaco per il trattamento della sclerosi multipla progressiva
Immaginare la scoperta di un farmaco come un test in una galleria del vento aiuta a capire la portata dell’innovazione che arriva dalla ricerca sulla sclerosi multipla progressiva. In questo caso, al posto di ali e fusoliere, scorrono molecole; al posto dell’aria, flussi di dati, modelli biologici e algoritmi di intelligenza artificiale. Solo quelle che resistono alle sollecitazioni più complesse arrivano fino al traguardo. È esattamente ciò che ha fatto il network internazionale di scienziati coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, che ha individuato bavisant – un farmaco già studiato in passato per disturbi del sonno e della veglia – come nuovo potenziale candidato terapeutico per la sclerosi multipla progressiva. Lo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, mostra per la prima volta che questa molecola è in grado di agire su due dei meccanismi più devastanti della malattia: la degenerazione delle fibre nervose e il fallimento della rimielinizzazione.
Una piattaforma come un tunnel sperimentale
La “galleria del vento” della ricerca si chiama piattaforma di screening BRAVEinMS. Un sistema innovativo che combina analisi computazionale avanzata, intelligenza artificiale, modelli cellulari derivati da staminali dei pazienti e modelli animali umanizzati. Qui oltre 1.500 farmaci già noti sono stati fatti passare attraverso una serie di test sempre più selettivi, rapidi e precisi, fino a individuare quelli con le migliori caratteristiche neuroprotettive. Il primo filtro è stato digitale: un sofisticato knowledge graph ha integrato dati biologici, clinici e farmacologici, riducendo migliaia di composti a poche centinaia promettenti. Poi è arrivata la prova “in galleria”: test fenotipici su cellule umane e modelli sperimentali capaci di riprodurre i danni tipici della sclerosi multipla progressiva. Solo le molecole in grado di proteggere i neuroni e stimolare la riparazione della mielina hanno superato l’esame. Bavisant è emerso come il profilo più solido, pronto ora ad affrontare l’ultimo tratto verso lo sviluppo clinico.
Una risposta a un bisogno
La sclerosi multipla progressiva rappresenta oggi una delle sfide più difficili della neurologia. Colpisce oltre un milione di persone nel mondo e fino a 20mila in Italia. A differenza delle forme recidivanti, procede senza tregua, con una perdita continua di mielina e una degenerazione irreversibile delle fibre nervose, che porta a disabilità motorie, visive e cognitive. Le terapie disponibili non riescono a fermare questo processo. Da qui la domanda che nel 2017 ha dato origine al progetto BRAVEinMS: è possibile riutilizzare farmaci già approvati per altre indicazioni, accelerando così l’arrivo di nuove cure? La risposta, oggi, comincia a prendere forma.
Oltre un singolo farmaco
Il valore della scoperta non si esaurisce in bavisant. La stessa “galleria del vento” ha permesso di individuare altri 30 potenziali candidati terapeutici e, soprattutto, di costruire una piattaforma validata e replicabile. Uno strumento che potrà essere utilizzato per testare qualsiasi molecola con potenziale neuroprotettivo, trasformando più rapidamente la conoscenza scientifica in terapie concrete. Un risultato reso possibile dalla collaborazione tra alcuni dei migliori centri di ricerca al mondo – dal Paris Brain Institute alla University of California San Francisco, fino all’università di Münster – e dal sostegno della International Progressive MS Alliance, di cui Aism e Fism sono membri fondatori. Come in ogni buona galleria del vento, il vero successo non è solo il prototipo che funziona, ma il metodo che permette di progettare quelli futuri. E per chi convive con la sclerosi multipla progressiva, questo metodo potrebbe finalmente cambiare la direzione del viaggio.
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