Una terapia génica logra "revertir siete años" el estado de personas con párkinson moderado

Dos terapias experimentales frente al párkinson han arrojado resultados esperanzadores en el abordaje de la enfermedad, en cuyo tratamiento no se ha producido ningún avance en los últimos 50 años. Se trata de dos vías de investigación de la farmacéutica Bayer, una en terapia celular y la otra en terapia génica.

Aunque se encuentran aún en fases preliminares, si los buenos resultados obtenidos se mantienen, podrían llegar a los pacientes antes de 2030.

La compañía ha informado hoy de que el primer participante había recibido tratamiento en el ensayo clínico pivotal de fase II/III "exPDite-2" con bemdaneprocel, una terapia celular diseñada para reemplazar las neuronas productoras de dopamina perdidas en el párkinson. Se implanta quirúrgicamente en el cerebro y busca restaurar redes neuronales dañadas. En la fase I, publicada en Nature el año pasado, la terapia mostró buena tolerabilidad y señales alentadoras en la función motora a los dos años.

Bayer está trabajando en el desarrollo de bemdaneprocel a través de BlueRock Therapeutics, que adquirió en 2019, y espera tener los resultados de la fase III entre 2028 y 2029.

Esta terapia recibió la designación RMAT (Terapia Avanzada en Medicina Regenerativa, por sus siglas en inglés) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), lo que permite acelerar su desarrollo y aprobación.

Al mismo tiempo, una terapia génica experimental (AB-1005) basada en un vector viral (AAV2) que contiene el gen del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF) ha dado el paso de incluir a los primeros pacientes europeos (de Reino Unido, Polonia y Alemania).

Desarrollada en colaboración con AskBio Inc. (filial de Bayer), el agente se administra mediante inyección neuroquirúrgica ("una vía de administración de elevada complejidad pero mínimamente invasiva") y busca favorecer la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas (células del sistema nervioso que utilizan la dopamina como neurotransmisor).

En la fase II, el ensayo incluye alrededor de 87 participantes de 45 a 75 años con párkinson en fase moderada. Los resultados más esperanzadores de la fase 1b, con seis pacientes que llevaban siete años con la enfermedad, fueron que, al año y medio de ser tratados con esta terapia génica volvieron a presentar los mismos parámetros que al principio, cuando estaban en una fase leve. Es decir, que "el tratamiento consigió rebobinar la enfermedad siete años", señala Gustavo Pesquin, director ejecutivo de AskBio.

También se observó potencial en mejorar la calidad de vida. Por ejemplo, algunos pacientes pudieron reducir sus necesidades de medicación y, en promedio, mostraron una mejora de algo más de dos horas al dia de movimiento adicional, en comparación con su tratamiento estándar.

"Nuestro enfoque dual para abordar la enfermedad de Parkinson, tanto con terapias celulares como génicas, maximiza nuestras posibilidades de ofrecer nueva esperanza a los pacientes, que llevan demasiado tiempo esperando nuevos tratamientos", declaró Christian Rommel, director global de I+D de la División Farmacéutica de Bayer. "Nos motiva estar a la vanguardia en el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad que pueden tener un impacto significativo en la vida de los pacientes", añadió.

Podrían funcionar solas o en combinación

Pesquin remarca que "aunque estamos en fases muy preliminares y debemos ser cautelosos con los resultados, nuestra esperanza es que prospere alguna de las dos vías, e incluso una combinación de ambas".

También explicó que ambos tratamientos no se solapan, ya que son vías de acción distintas, y lo aclaró con un ejemplo: "la terapia celular sería como plantar flores en un jardín, mientras que la génica se podría comparar con aplicar fertilizante a un jardín que antes tenía flores".

El párkinson es la segunda patología neurodegenerativa más común después del alzhéimer, y la que más rápido crece en el mundo, donde afecta más de 10 millones de personas. De forma crónica y progresiva, sus síntomas que tienden a empeorar con el tiempo. Aunque existen tratamientos disponibles para ayudar a controlar sus efectos y ralentizar el proceso, estos no son curativos y solo están dirigidos a mejorar la sintomatología.

En España, alrededor de 160.000 personas viven con párkinson, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN y, cada año, se diagnostican unos 10.000 casos nuevos. Teniendo en cuenta que existe un retraso diagnóstico de entre uno y tres años, la SEN estima que un tercio de los nuevos casos están aún sin diagnosticar. En la actualidad, a los pacientes se les trata con moléculas de hace 40 años.